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磷脂分析之Patisiran脂质复合物注射液

发布时间:2021-08-31   点击次数:70次

 本期AVT小编给大家带来Patisiran这款脂质复合物注射液的**磷脂分析,这款脂质复合物注射液的**中包含 胆固醇CHOL、阳离子磷脂DLin-MC3-DMA、合成磷脂DSPC 等,感兴趣的小伙伴快来围观!

 2018年8月10日,美国食品药品管理局(FDA)批准了基于RNA干扰(RNAi)机制的新药Patisiran脂质复合物注射液,商品名ONPATTRO,为siRNA药物的批准开辟了先河。Patisiran用于**家族性淀粉样多发性神经bin变(FAP),而FAP为罕见的TTR基因突变引起的遗传疾病,TTR基因突变会造成肝脏产生异常淀粉样蛋白沉积,进而损伤包括外周神经和心脏在内的身体**和组织,诱发外周感觉神经bin变、自主神经bin变、和心肌病等疾病,严重影响生活质量且致死性高。此种疾病很难用传统药物控制,而RNA药物如ONPATTRO则能选择性降解TTR的mRNA避免毒性蛋白的合成。


**磷脂分析之Patisiran脂质复合物注射液-艾伟拓(上海)医药科技有限公司


 生物体DNA上的基因片段信息主要通过信使RNA(mRNA)传递到蛋白质,而RNA干扰(RNA interference, RNAi)则是真核细胞特有的基因沉默机制以抵抗外来物质入侵、保护遗传信息的稳定性、调节生物体的各种机能。RNAi是指长链双RNA(double-stranded RNA,dsRNA)被剪切为siRNA后,与蛋白质结合形成siRNA诱导干扰复合体(siRNA induced interference complex, RISC),RISC再与靶基因的mRNA以碱基互补配对的形式结合,使mRNA降解并*终静默特定基因表达。其机制由Andrew Z. Fire和Craig C.Mello教授于1998年发现,于2002年被Science杂志评为**科学成就**,并于2006年获得诺贝尔生理医学奖。ONPATTRO的作用机理如下图所示:


**磷脂分析之Patisiran脂质复合物注射液-艾伟拓(上海)医药科技有限公司


 Patisiran脂质复合物注射液**磷脂分析

 ONPATTRO是一种无菌、无防腐剂、白色至灰白色、乳白色的均匀溶液。每1毫升溶液含有2mgPatisiran(相当于2.1mgPatisiran钠盐)。每1毫升还含有6.2mg胆固醇、13.0mgDLin-MC3-DMA、3.3mg DSPC、1.6mg PEG2000C-DMG,0.2 mg无水磷酸2氢钾、8.8 mg氯化钠、2.3 mg七水磷酸氢二钠和注射用水。pH值约为7.0。Patisiran钠盐分子量为14304Da。

 **磷脂之高纯胆固醇CHO-HP

 中文名称:胆固醇(供注射用)

 商品名:CHO-HP  

 英文名称:Cholesterol (for injection)

 化学名称:胆甾-5-烯-3β-醇

 英文化学名称:Cholest-5-en-3β-ol

 分子式:C27H46O

 生产商:日本制造

 CAS号:57-88-5

 DMF号:24780

 EINECS号:200-353-2

 备案登记号:F20170000106

 级别:药用注射级

 溶解性:易溶于甲醇、乙醇、氯仿,不溶于水

 分子量:386.7

 保存条件:常温,避免强酸、强碱、强氧化性物质


 **磷脂之DLin-MC3-DMA

 中文名称:DLin-MC3-DMA

 商品名:DLin-MC3-DMA

 化学名称:4-(N,N-二甲基氨基)丁酸(二亚油基)甲酯

 (6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl 4-(dimethylamino)butanoate

 分子式:C43H79NO2

 生产商:艾伟拓(上海)医药科技有限公司

 CAS号:1224606-06-7

 用途:阳离子脂质体

 性状:无色至淡黄色油状液体

 纯度:98%

 溶解性:不溶于水,易溶于DMSO、甲醇、乙醇。

 分子量:642.09

 保存条件:-20℃,避免与强酸、强碱、强氧化性物质接触


 **磷脂之合成磷脂DSPC

 中文通用名称:二硬脂酰磷脂酰胆碱(供注射用)

 中文化学名称:1,2-二硬脂酰-sn-甘油-3-磷酸胆碱

 英文通用名称:DSPC

 英文化学名称:1,2-Dioctadecanoyl-sn-glycero-3-phophocholine

 CAS号:816-94-4

 登记号:F20180000837

 DMF号:6252

 级别:药用注射级

 分子量:790.17

 分子式:C44H88NO8P

 适用领域:脂质体膜材、乳化剂  Liposome membrane material, emulsifier

 产品特性:白色粉末,具有吸湿性。易溶于氯仿,略溶于甲醇和乙醇,微溶于**

 保存条件:-20℃以下,遮光密闭

 从微观结构看,ONPATTRO是一种脂质复合物,平均粒径约70nm~90nm,颗粒结构示意图如下:


**磷脂分析之Patisiran脂质复合物注射液-艾伟拓(上海)医药科技有限公司


 Alnylam Pharmaceuticals是这个SiRNA药物的缔zao者,作为RNAi药物研发领域的***,该公司致力于建立以RNAi为基础的顶ji**生物制药公司,其创始人之一Phillip Sharp教授因发现断裂基因而荣获1993年诺贝尔生理学奖。目前Alnylam Pharmaceuticals公司pipeline里的Givosiran也于2019年11月获批上市,这是全球获批的第二款 RNAi疗法药物,用于成年急性肝卟啉症(AHP)患者的**。


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